El laboratorio Gador inauguró en el Parque Industrial Pilar la primera planta de producción de oligonucleótidos terapéuticos sintéticos de América Latina, una tecnología de última generación destinada al desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas poco frecuentes.

Entre otros productos, la nueva unidad ya comenzó a producir Ligonux, la primera especialidad medicinal desarrollada en el país para tratar la Atrofia Muscular Espinal (AME), que costará la mitad del producto original importado.

La inversión, según cuenta Resumen, demandó más de 21 millones de dólares y representa un “avance inédito” para la industria farmacéutica nacional y regional.

El Ligonux, que ya se comenzó a producir en la nueva plata, es la primera especialidad medicinal desarrollada en el país para tratar la Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad neuromuscular degenerativa que afecta principalmente a niños y adolescentes. 

Según informó la compañía, el medicamento tendrá un valor cercano al 50% del producto innovador original importado.

La planta se encuentra sobre un predio de más de 20 mil metros cuadrados, de los cuales 1.553 corresponden específicamente a la nueva instalación. El edificio recién inaugurado integra investigación, desarrollo y producción en un mismo entorno.

Además, cuenta con una planta de inyectables equipada con tecnología de última generación para el llenado de frascos y jeringas.

Según se informó, los oligonucleótidos terapéuticos sintéticos representan una nueva generación de medicamentos diseñados para actuar sobre el ARN, la molécula encargada de transportar la información genética dentro de las células. A diferencia de otras terapias, estos tratamientos permiten intervenir directamente sobre los mecanismos biológicos que originan determinadas enfermedades, sin modificar el ADN del paciente.

"Hasta ahora este tipo de tratamientos dependía casi exclusivamente de productos importados. Poder desarrollarlos y producirlos localmente cambia mucho la capacidad de acceso", aseguró Alfredo Weber, director general de Gador.

La Atrofia Muscular Espinal había cobrado notoriedad pública en Argentina en los últimos años debido a las dificultades para acceder a tratamientos de altísimo costo. Casos como el de "Emmita", visibilizado a través de una campaña solidaria impulsada en 2021, pusieron en agenda el problema del acceso a medicamentos para enfermedades poco frecuentes.

Desde la compañía destacaron que la incorporación de este medicamento al sistema público de salud "representa un avance significativo en materia de acceso y equidad", al tiempo que fortalece la capacidad del sistema sanitario nacional.

De exportación

Además del mercado interno, la empresa proyecta que alrededor del 80% de la producción estará destinada a mercados internacionales, principalmente América Latina, aunque también trabajan para expandirse hacia Europa, Estados Unidos, Asia y Oriente Medio.

Actualmente, Gador tiene presencia en más de 40 mercados y emplea a unos 1.500 trabajadores en Pilar. La nueva planta ya genera más de 15 puestos de trabajo directos y la compañía prevé la creación de otros 70 empleos vinculados al proyecto.

La Atrofia Muscular Espinal (AME) es un trastorno neuromuscular hereditario que afecta las motoneuronas de la médula espinal. Estas son un tipo de células del sistema nervioso que nos permite movernos, hablar, tragar y respirar transmitiendo órdenes desde el cerebro hacia los músculos que llevan a cabo estas funciones. La afectación de estas motoneuronas genera un cuadro que presenta debilidad muscular progresiva y pérdida de la capacidad motora y respiratoria

La AME es una de las enfermedades neuromusculares sistémicas más graves que actualmente no tiene cura, pero sí tratamientos que enlentecen la progresión de la enfermedad. Detectar y tratar esta condición a tiempo es crucial para detener el avance de la enfermedad, lo que requiere un enfoque de seguimiento interdisciplinario. De acuerdo con la edad de inicio de síntomas y al máximo logro motor alcanzado, se clasifica en cuatro tipos: 1, 2, 3 y 4. Entre ellos, la AME tipo 1 es la más frecuente y discapacitante.

El laboratorio pilarense Gador incorpora una nueva tecnología para el tratamiento de la AME y esta nueva tecnología, el oligonucleótido, es la primera formulación de su tipo producida en el país. Es una opción terapéutica segura y efectiva ya que mejoraría significativamente la calidad de vida de quienes padecen esta enfermedad genética, tanto en niños como en adultos.

El lanzamiento de esta nueva terapia representa un paso importante hacia el tratamiento integral de la AME en el país, ofreciendo mayor accesibilidad y una solución de producción nacional para una enfermedad que afecta aproximadamente a 1 de cada 6.000 a 10.000 personas. Para alcanzar este importante hito, el laboratorio incorporó una nueva plataforma tecnológica de vanguardia en una de sus plantas ubicada en el Parque Industrial de Pilar, lo que le permite ofrecer un tratamiento de alta calidad.

“Este nuevo tratamiento tiene el potencial de cambiar el panorama para muchas familias que hasta ahora enfrentaban dificultades para acceder a las terapias existentes. Nuestra decisión de incorporar la AME a nuestro portafolio terapéutico, refuerza nuestro compromiso con la salud de la comunidad y genera, además, un impacto positivo a nivel económico del país y de la región”, señaló Alfredo Weber, director general de Gador.

La causa de esta enfermedad es la alteración en la estructura del gen SMN1, por lo que las personas no podrán formar la proteína SMN, presente en las motoneuronas de la asta anterior de la médula espinal principalmente, así como también en otros órganos. El gen SMN2, es de estructura parecida, pero no logra generar la cantidad necesaria de proteína SMN.

Para padecer la enfermedad, se necesitan dos copias del gen SMN1 alteradas, una heredada del padre y otra de la madre. La mutación más frecuente es la deleción (eliminación de parte de su estructura), y ocurre en el 95 % de los casos. Se puede evaluar a las personas sintomáticas de todas las edades a través de estudios de ADN que suelen realizarse a partir de muestras de sangre.

Cuando ambos padres son portadores, hay un 25 por ciento (una en cuatro) de probabilidades en cada embarazo de tener un niño con atrofia muscular espinal. La prueba de portadores para la población en general suele ser difícil y habitualmente está disponible sólo en caso de que se hayan realizado estudios a un niño previamente afectado dentro de la familia.

En Argentina por ley se realiza la pesquisa neonatal entre las 48 y las 72 horas del nacimiento de los bebés, para 6 patologías, pero no está incluida la AME. Es fundamental incluir la AME en la pesquisa neonatal, ya que un diagnóstico temprano identificaría a los bebés afectados y permitiría intervenir antes de que los síntomas afecten sus funciones musculares, reduciendo el impacto de la enfermedad y brindando una oportunidad real para que los niños afectados puedan llevar una vida plena y saludable.

La demora en la identificación de la enfermedad no solo agrava el pronóstico de los niños, sino que también incrementa la carga sobre el sistema de salud, ya que una detección temprana podría reducir significativamente los costos asociados al cuidado a largo plazo de los pacientes con AME. NA